L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), in collaborazione con la Commissione Europea (CE) e gli Stati Membri dell’Unione ha iniziato un processo di revisione delle linee guida per la sicurezza dei studi clinici first-in-human. Scopo di questa revisione è definire meglio come deve essere disegnato uno studio clinico first-in-human per poterlo considerare appropriato e permetterne la conduzione garantendo la sicurezza dei partecipanti.
L’incidente nello studio clinico di Rennes
La revisione delle linee guida è stata programmata soprattutto alla luce dei problemi di sicurezza emersi a gennaio 2016, nel corso di uno studio first-in-human condotto a Rennes (Francia), che ha causato la morte di un partecipante e l’ospedalizzazione di altri 5 volontari.
La revisione EMA prenderà in considerazione i risultati di due indagini approfondite del caso francese, condotte rispettivamente dalla Commissione Specialistica Scientifica Temporanea istituita dall’ANSM (l’agenzia regolatoria francese) e dalla Inspection Générale des Affaires Sociales (IGAS), l’ispettorato per gli affari sociali in Francia. Entrambe le indagini hanno cercato di stabilire cosa non ha funzionato nel trial di Rennes, e hanno evidenziato una serie di requisiti chiave per l’autorizzazione e la conduzione di studi clinici first-in-human.
Il progetto di EMA
Il lavoro di EMA si concentrerà sullo sviluppo di linee guida e regole per la buona pratica clinica. Al momento sono stati istituiti due gruppi di lavoro: uno si focalizzerà sugli aspetti preclinici, per identificare che tipo di dati (di laboratorio o da studi preclinici) sono necessari per avviare in modo sicuro una sperimentazione sull’uomo. L’altro gruppo esaminerà invece gli aspetti clinici del disegno degli studi, definendo come questo possa essere migliorato per garantire una maggiore sicurezza ai volontari che prendono parte a sperimentazioni first-in-human.
L’obiettivo di EMA è identificare entro luglio le aree di cambiamento e stilare una lista di proposte. Il documento risultante costituirà la base per un’ampia revisione delle linee guida a livello dell’Unione, in un processo che vedrà la partecipazione dei diversi stakeholders e una consultazione pubblica entro fine anno.
Sicurezza degli studi clinici
È importante sottolineare che reazioni avverse gravi in volontari sani come quelle osservate nello studio di Rennes sono estremamente rare. Dal 2005 in Europa sono state condotte circa 14.700 sperimentazioni di fase I (con la partecipazione di 305.000 soggetti), tra cui 3.100 studi first-in-human; tra questi si è verificato solo un altro caso grave paragonabile a quello dello studio francese.
Resta comunque il fatto che gli studi clinici rappresentano uno strumento essenziale per lo sviluppo di farmaci, senza il quale i pazienti non potrebbero avere accesso a nuovi trattamenti potenzialmente salva-vita.