Gli studi clinici sono una fase essenziale nello sviluppo di un farmaco, perché permettono di valutarne efficacia e sicurezza nell’uomo. Ma la sicurezza di un medicinale non viene definita una volta per tutte prima dell’avvio della sperimentazione: al contrario, viene monitorata in modo continuo durante tutto il percorso di studio. È qui che entra in gioco la farmacovigilanza, una funzione centrale per raccogliere, analizzare e interpretare i dati di sicurezza che emergono nel corso della sperimentazione clinica.
Il ruolo della farmacovigilanza negli studi clinici
Negli studi clinici, infatti, il farmaco viene somministrato a soggetti umani in condizioni controllate e secondo protocolli rigorosi, ma è proprio in questo contesto che possono emergere nuove informazioni rilevanti sulla tollerabilità e sui possibili rischi associati al trattamento.
La farmacovigilanza ha il compito di monitorare questi aspetti in modo sistematico. Non si limita alla semplice raccolta di eventi avversi, ma contribuisce alla valutazione complessiva del profilo beneficio/rischio del farmaco durante lo studio.
L’obiettivo finale della farmacovigilanza negli studi clinici è la tutela dei partecipanti. I dati raccolti durante lo studio non hanno infatti solo un valore descrittivo, ma possono tradursi in azioni concrete: modifiche del protocollo, aggiornamenti delle informazioni di sicurezza, cambiamenti nei criteri di monitoraggio e, nei casi più rilevanti, sospensione temporanea o interruzione della sperimentazione.
Come vengono classificati gli eventi di sicurezza
Non tutti gli eventi osservati durante uno studio hanno lo stesso significato clinico o regolatorio. Per questo motivo, le informazioni di sicurezza vengono classificate in categorie distinte che consentono di valutarne correttamente la rilevanza e le modalità di gestione.
- AE (Adverse Event): qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un soggetto a cui è stato somministrato un medicinale, indipendentemente dalla presenza di una relazione causale con il trattamento.
- SAE (Serious Adverse Event): un evento avverso serio, che comporta conseguenze rilevanti come il decesso, una condizione potenzialmente letale, il ricovero o il suo prolungamento, una disabilità significativa o una malformazione congenita.
- ADR (Adverse Drug Reaction): un evento per il quale esiste almeno una ragionevole possibilità di relazione causale con il farmaco.
- SUSAR (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction): una sospetta reazione avversa che, oltre a essere grave, risulta anche inattesa rispetto alle informazioni già note sul medicinale.
Oltre agli eventi clinici, vengono considerati anche altri dati rilevanti, come alterazioni di laboratorio o risultati di esami strumentali.
Questa classificazione permette di identificare rapidamente le situazioni più critiche e di attivare, quando necessario, interventi tempestivi a tutela dei partecipanti.
Come si monitora la sicurezza durante lo studio
Lo sperimentatore, responsabile della conduzione dello studio presso il centro clinico, identifica, documenta e valuta gli eventi clinicamente rilevanti. Questi possono emergere durante le visite programmate, dagli esami clinici e strumentali o dal racconto del paziente. Lo sperimentatore ne valuta gravità e possibile relazione con il trattamento e li segnala tempestivamente allo sponsor secondo quanto previsto dal protocollo.
Lo sponsor, attraverso la funzione di farmacovigilanza, raccoglie, verifica e analizza in modo sistematico le segnalazioni provenienti dai centri clinici. Le informazioni vengono valutate nel loro insieme per monitorare la sicurezza del medicinale e individuare eventuali segnali di rischio. Quando necessario, lo sponsor provvede anche alle comunicazioni regolatorie verso autorità competenti e comitati etici.
In questo processo, un ruolo particolarmente delicato è svolto dalla gestione delle SUSAR.
Quando un evento è classificato in questo modo, si attiva il cosiddetto expedited reporting, ovvero la segnalazione accelerata alle autorità competenti e ai comitati etici entro tempi regolatori definiti. Questo sistema è pensato per garantire che le informazioni più critiche vengano comunicate rapidamente, così da permettere valutazioni tempestive e, se necessario, misure correttive immediate. Le altre informazioni di sicurezza, invece, vengono raccolte e analizzate in maniera continuativa e confluiscono anche in report periodici, come il Development Safety Update Report (DSUR), che offre una visione complessiva del profilo di sicurezza del medicinale in studio.
Conclusioni
In sintesi, la farmacovigilanza accompagna l’intero percorso dello studio clinico e ne rappresenta una garanzia di qualità oltre che di sicurezza. Grazie al monitoraggio continuo dei dati, contribuisce a rendere la sperimentazione più affidabile, trasparente e orientata alla protezione dei partecipanti.
Fonti
- ICH E6(R2) – Good Clinical Practice (GCP)
- ICH E2A – Clinical Safety Data Management: Definitions and Standards for Expedited Reporting
- Regolamento (UE) n. 536/2014 – Clinical Trials Regulation
- EMA – Good Pharmacovigilance Practices (GVP)
- FDA – Safety Reporting Requirements for INDs
